Nuestro objetivo es el apoyo económico, social y político a los pacientes con enfermedades raras

Pero, ¿por qué crear una institución por y para esta causa? Los principales motivos y problemas que afectan a este colectivo de personas bien podrían reunirse en los siguientes puntos:

• Falta de información sobre las enfermedades raras, peregrinajes en busca de un diagnóstico y riesgos en los tratamientos.
• Gran porcentaje en las enfermedades raras de cronicidad, degeneración e invalidez.
• Ausencia de centros de referencia, especialistas, medicamentos y protocolos que resuelvan la incertidumbre del afectado.
• Empobrecimiento debido a los grandes gastos en especialistas, medicamentos, etc.,
• Descoordinación entre profesionales de la salud y falta de experiencia en Enfermedades Raras.
• Dificultades de comercialización y acceso de Medicamentos Huérfanos.
• Gran impacto social y psicológico para las familias y afectados, sumado al escaso apoyo social, escolar y laboral.
• Falta de ayudas sociales y sanitarias.

Por todo ello, D’Genes se plantea como líneas de acción: