La segunda de las mesas de la jornada del sábado del X Congreso Internacional de Enfermedades Raras analizó los medicamentos huérfanos y estuvo moderada por el director gerente del Hospital de Molina de Segura y director de la Cátedra Internacional Hospital de Molina de la UCAM, Pedro Hernández Jiménez.
La directora de FEDER, Alba Ancochea, habló sobre el acceso al uso compasivo de fármacos y uso en situaciones especiales. Ancochea explicó que los medicamentos de uso compasivo son aquellos que, de forma previa a su autorización, se prescriben a una persona que necesita una nueva opción terapéutica para tratar la enfermedad con la que convive, que está poniendo en riesgo su vida y que no puede ser tratado con un medicamento autorizado. Tras detallar que sólo en nuestro país un 39% de las personas con enfermedades raras que utilizan estos medicamentos tienen dificultades para acceder a ellos, ha resaltado que si bien a nivel europeo existe una regulación sobre medicamentos para uso compasivo, no existe equidad a la hora de acceder a ellos, de manera que las posibilidades varían de un país a otro.
Ancochea ha invitado a reflexionar a nivel europeo junto a entidades como EURORDIS o el Foro Europeo de Pacientes y profundizar en los modelos establecidos en los estados miembros, a fin de establecer propuestas y modelos adaptados que se adecúen al sistema sociosanitario de España y respondan a las necesidades de las familias españolas. Todo ello, ha indicado que debe conformarse con el trabajo coordinado entre cinco agentes clave (políticos, industria, estados miembros, autoridades y organizaciones europeas) y completarse bajo una perspectiva ética.
El presidente de la Asociación Española de Laboratorios y Medicamentos Huérfanos y ultrahuérfanos (AELHMU), Josep Maria Espinalt, ha dado cuenta de la situación actual de los medicamentos huérfanos en España y ha incidido en los principales problemas para la comercialización de este tipo de fármacos en nuestro país, apelando a la necesidad de que impere la equidad. Asimismo, ha señalado que la disminución del acceso al mercado de los medicamentos huérfanos puede suponer un desinterés de las empresas farmacéuticas en el mercado español derivado de las dificultades de obtener financiación y precio.
Por su parte, la vicepresidenta de FEDER, Fide Mirón, ha ofrecido datos como que en la actualidad, tan sólo el 2% de las enfermedades raras –de las más de 7.000 que existen-dispone de tratamientos autorizados y ha destacado que entre las principales dificultades identificadas en el acceso al tratamiento se sitúan la falta de diagnóstico, de información y formación, la necesidad de investigación o el largo trayecto que experimentan los medicamentos desde su autorización en Europa hasta su comercialización a nivel nacional.
